风湿病中有些结缔组织的治疗除了应用糖皮质激素外，还需合理选用各种免疫抑制剂。近年，环磷酰胺(CTX)由于其应用广泛、疗效确切、价廉经济，越来越受到人们重视。环磷酰胺是人工合成的烷化剂，需经肝脏代谢形成有高度活性的磷酰胺氮芥和丙烯醛，这些物质与核酸交联，损伤 DNA而杀伤免疫细胞。除此之外，人们通过观察其对淋巴系统的影响，还发现它有免疫抑制、免疫调节、抗炎作用。临床主要用于：
(1)系统性红斑狼疮：一般用于治疗狼疮性肾炎、神经精神性狼疮，多需在应用总量达3-4克以上时才能起效。用法有大剂量冲击治疗，即1克加人生理盐水200毫升中，每月一次静点或小剂量200～400毫克，隔2—7天应用一次，可静推或口服。病情缓解后可减少治疗次数，疗程一般需2—3年。
(2)系统性血管炎：如韦格纳肉芽肿、结节性多动脉炎、大动脉炎等。由于病情进展迅速、受累脏器多，激素和 CTX应尽早应用。一般以小剂量200毫克隔日或2毫克／ (公斤·日)，口服或静推。在白塞病有中枢神经系统受累时则1克静脉冲击，疗程需1年。
(3)其它结缔组织病：如类风湿关节炎、多发性肌炎、皮肌炎、硬皮病、干燥综合征，如全身血管炎较严重时，应用CTX亦有效。多数口服每公斤体重每日1—2毫克。
理论上讲，CTX应用时间越长、剂量越大，病情越易得到控制，缓解时间越长，但毒副作用亦越明显。
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